En randomisert, dobbeltblind, placebo-kontrollert, multisenter-fase 3 studie, har
undersøkt effekt og sikkerhet av CAMZYOS hos pasienter med symptomatisk
obstruktiv HCM1,2
- **Ekko henviser til TTE utført i hvile eller med Valsalva-manøver; stress-ekko henviser til TTE etter fysisk aktivitet.
Viktige kriterier for inklusjon og eksklusjon
Inklusjons- og eksklusjonskriteriene ble utviklet basert på sikkerhet og inkluderte pasienter som var representative for obstruktiv HCM2
Inklusjonskriterier2,3
- ≥18 år med symptomatisk oHCM
- Alvorlig dyspné eller brystsmerter til tross for maksimal tolerert grunnbehandling (betablokker, kalsiumantagonister og disopyramid gitt som monoterapi eller i kombinasjon)
- NYHA-klasse III-IV eller II med synkope/nærsynkope
- LVOT-maksgradient ≥50 mmHg i hvile/ved fysisk aktivitet
- LVEF ≥60%
- Henvist til SRT innen de siste 12 måneder og vurderer aktivt å gjennomgå prosedyren*
- *For å delta i VALOR-HCM måtte pasientene oppfylle kriterier fra ACCF/AHA 2011 og/eller ESC 2014 guidelines for septumreduserende behandling (SRT), være henvist for vurdering av SRT-prosedyre og være villig til å gjennomgå SRT-inngrep.
Eksklusjonskriterier2,3
- Kjent infiltrativ sykdom eller lagringssykdom som forårsaker hjertehypertrofi som gir liknende symptomer som oHCM som f.eks. Fabry sykdom, amyloidose, eller Noonan syndrom med venstre ventrikkel hypertrofi
- Behov for kirurgi av papillarmuskel/mitralklaff, eller annen
planlagt intrakardial prosedyre - Alle medisinske tilstander som utelukker stress-ekko
- Atrieflimmer diagnostisert ved screening
Endepunkter1,2
Primært sammensatt endepunkt
En av følgende:
Pasientbeslutning om å
gjennomføre SRT før eller
ved uke 16
ELLER
Pasienter som fortsatt
kvalifiserte for SRT basert på
guidelineskriterier* ved 16
ukers behandling
- *LVOT-gradient ≥ 50 mmHg og NYHA
klasse III-IV eller klasse II med
anstrengelsessynkope eller nær synkope.
Sekundære endepunkter
Endringer fra baseline til uke 16 i:
- LVOT-maksgradient etter fysisk aktivitet
- NYHA-klasse
- Pasientrapportert utfall: KCCQ-23 CSS
- NT-proBNP
- Kardiell troponin I
- *Endring fra baseline til uke 30.